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IPEM 课程 | 新药注册审评课程模块

课程一：5月18日（周二），北京

老师简介

陈晓媛博士，清华大学医学院教授、北京清华长庚医院临床机构办公室主任。曾于2002年加入国家药品监督管理局药品审评中心，先后担任抗感染药物、妇科、放射、血液、抗肿瘤药物的临床审评员。2005年开始作为抗肿瘤药物项目负责人。期间作为课题组负责人，组织起草了《抗肿瘤药物临床研究技术指导原则》、《抗肿瘤药物临床试验终点指标的指导原则》、《已上市抗肿瘤药物增加新适应症的指导原则》、《抗肿瘤药物上市申请临床数据的相关要求》、《化学药物制剂人体生物等效性和生物利用度研究技术指导原则》等。曾获上海交通大学医学院药理学博士。

课程介绍

临床研发是新药开发过程中最重要的阶段，提供了支持新药上市的最终判据，周期长，风险高，是企业投入最多、最为审慎的环节，也是监管部门新药审评的重点环节。本课程将系统介绍新药的临床试验设计与审评，临床研发一般规律与临床试验设计基本原则，临床申请（IND）和上市申请（NDA）的程序和审评考虑要点，研发和审评中的沟通交流，特殊审评审批政策等，同时结合不同适应症具体的案例分析，使学员全面了解临床研发过程和关键阶段的衔接推进。

课程大纲

• 临床研究一般规律
• 临床方案设计基本原则和关键要素
• 不同临床阶段的研发目标和关键问题
• IND申请程序和审评考虑
• NDA申请程序和审评考虑
• 临床研究案例讨论

课程二：5月19日（周三），北京

老师简介

唐健元医学博士，成都中医药大学附属医院副院长、研究员、博导。原国家药品监督管理局药品审评中心中药民族药临床部部长。曾先后任临床审评员、研究与评价部副部长、中药民族药临床部副部长。曾首次提出构建符合中药特点的技术评价标准体系，主动畅通对外沟通交流渠道，创新工作思路和工作方法，主导起草制定了《证候类中药新药临床研究技术指导原则》，并推动了相关中药新药的研发；另从监管战略角度，积极呼吁我国应在ICH框架下就植物药监管模式和技术要求提出中国方案、发出中国声音。主编《美国药品监管启示》一书，作为项目负责人完成中医药行业专项一项，作为主研参与国家科技支撑计划和“国家重大新药创制专项”等课题研究。曾获国家公派留学资格赴美国FDA学习工作一年。

课程介绍

在新药创制领域，与国际列强相比，我国具有一项独特的优势：中药。科学技术属于所有药，并非为西药所特有。如何借助现代化的科学技术和药品监管理念，基于中药的悠久历史和普享疗效，秉着对民族精华传承和发扬光大的胸怀，持着知己知彼的务实态度，从国内外产品创新研制和注册审评审批的角度，来探讨中药的发展，是这门课程的核心所在。唐健元博士，既有负责我国中药临床审评政策制定和实施的经历，又是我国药品审评人员中唯一在美国FDA药品审评中心有着进修工作经验的专家，将在药品注册管理办法的大框架下，与大家分享他对中药创制和审评审批的独特见识和思考。

课程大纲

• 对药品注册管理办法的思考
• 对中药注册办法的思考
• FDA植物药审评案例（Veregen，Fulyzaq）
• 我国中药审评案例

课程三：5月20日（周四），北京

老师简介

何如意医学博士，国投创新医疗健康首席科学家，荣昌生物首席医学官。原国家药品监督管理局药品审评中心首席科学家。在消化系统疾病、抗凝血药品临床审评方面有着17年的一线审评和管理经验，拥有美国多个州内科医师执照，美国医师协会、美国医学会以及美国胃肠病协会会员。负责并参与起草FDA多个工业指南。1999年加入美国FDA药品评价与研究中心（CDER），2003年之前任胃肠道和抗凝血药品部医学官员，之后先后担任该部的执行医学主管、医学主管，药品审评三部消化系统疾病产品处代理副主任。加入FDA后，获得“CDER 卓越领导奖”、“FDA 2005功勋奖”、“优秀顾问奖”及“美国健康和人类服务部FDA杰出奉献奖”等。2016年回国担任国家药品监督管理局药品审评中心首席科学家。曾获中国医科大学学士和硕士，美国Howard 大学医学院医学博士。

课程介绍

作为我国药品注册审评审批制度改革的主要参与者之一、美国FDA新药临床审评资深审评员和管理人员、新药研发企业和投资企业的首席医学官，何如意博士对新药研发和审评的科学内在规律、政府的产业政策导向、患者和企业的实际需求，有着独特的经历和见识。作为IPEM十多年的教师，何博士素来享有“把复杂的事情说得简明易懂，从貌似简单的事情中看出深刻的内涵，将科学严肃的话题与诙谐幽默的讲法相结合”的名声。如果你想把新药研发或审评作为一项长期事业来做，即要知其然又要知所以然，树木和森林都想见，还要吃一看二占三，那何博士的课，就是不能不听的了。

课程大纲

• 企业与药品审评机构的沟通交流
• 临床审评中常见问题的讨论
• 审评审批政策与中国生物医药行业的现状和发展趋势
• 新药研发的现状和发展趋势

课程四：5月21日（周四），北京

老师简介

郭佳杰女士，“识林平台”研究员，从事药品审评卷宗研究工作。曾在北京大学药物信息与工程研究中心从事监管科学研究工作。曾获北京大学药学院学士，澳门大学药理学硕士。

课程介绍

以单抗药和细胞治疗药为例，读欧美审评卷宗，细致全面地了解监管机构审评的法规和科学依据，以及考量方式，从中明白应该做什么样的研究，什么样的研究能说明什么问题，不能说明什么问题。

课程大纲

• FDA NDA审评卷宗介绍
• 案例解读1：生物类似药 – 辉瑞阿达木单抗生物类似药
　– 可比性研究如何选择参比制剂的批次来建立质量标准范围？临床确证性试验只比较了欧洲参比制剂，但又想申报FDA，该如何通过CMC和PK试验进行数据桥接？
　– CMC可比性应该分析哪些质量属性，糖基化、聚合体、降解产物、电荷异构体，如果某个参数超出了约定的可比性范围，是否产品就止步于此？
　– CMC可比性结果良好，没有新的毒理问题，是否还有必要进行非临床动物实验？
　– FDA批准的6个阿达木单抗生物类似药中，3个首次BE试验失败，他们是如何解释失败的BE试验，从中获得经验通过后续BE实验的？
　– 对于类似风湿性关节炎这样的慢性病，如何证明治疗等效？如何界定治疗等效的范围？如何选择临床终点？临床试验需要进行多久？原研药有9个适应症，外推能获得多少个适应症？儿科适应症是否需要做儿童临床试验后，才能获得适应症外推？
• 案例解读2：CAR-T – 诺华的Kymriah
　– 如何从病毒载体设计上避免复制型病毒载体产生和降低插入导致细胞癌变风险？
　– 为保证单个批次生产工艺的稳定性，应如何选择放行标准及制定质量标准？
　– 临床前动物实验能提供关于CAR-T产品哪些信息？还需要进行哪些毒理学研究？
　– 传统的药代动力学研究模型已经不适合基因细胞治疗，因为CAR-T细胞自身可能具有增殖潜力。那药代动力学研究的目的是什么，该如何开展？

课程目标

• 系统了解新药临床研发的法规知识、研发和注册思路、及主要相关内容
• 掌握新药临床研发和审评关键阶段的关键问题，提高提出和解决问题的能力
• 通过具体案例分析，丰富新药临床研发和注册决策中的思路与方法
• 熟悉研发机构与监管部门沟通交流的途径与方式方法

适用对象

• 药品研发机构和生产企业的临床研发管理人员
• 注册代理公司的临床项目管理人员
• 药品监管和审评机构临床试验相关管理和审评人员
• 医院临床研究机构工作人员和临床医生研究者
• 科研机构从事新药研发工作人员